帕金森症患者干细胞治疗的可能性

细胞替代可能在将来减轻帕金森病(PD)的运动症状方面发挥越来越大的作用。在帕金森病杂志的开放获取特别补充中，专家们描述了新开发的干细胞技术如何用于治疗疾病，并讨论干细胞治疗的巨大希望和重大挑战。

今天最常见的PD治疗基于通过多巴胺调节疗法增强脑中黑质纹状体通路的活性，从而增加纹状体多巴胺水平并改善与该疾病相关的运动损伤。然而，这种治疗具有显着的长期局限性和副作用。干细胞技术显示出治疗PD的希望，并且可能在未来几十年中至少减轻运动症状(如果不是其他症状)中起到越来越大的作用。

“我们迫切需要一种更好的方法来帮助PD患者。它正在全球范围内增加。仍然没有治愈方法，药物只能在一定程度上完全治疗不协调和运动问题，“共同作者解释说。

“如果成功，使用干细胞作为可移植多巴胺产生神经细胞的来源可能会在未来彻底改变PD患者的护理。单次手术可能会提供一种可以持续整个患者生命的移植手术，减少或完全避免对多巴胺类药物的需求。“

作者分析了新开发的干细胞技术如何用于治疗PD，以及临床研究人员如何迅速将这项技术转化为早期临床试验。在过去，PD中的大多数移植研究使用来自流产胚胎的人类细胞。虽然这些移植可以存活并运作多年，但存在科学和伦理问题：胎儿细胞供应有限，而且它们变化很大，难以控制质量。只有一些患者受益，一些患者出现副作用，例如称为运动障碍的无法控制的运动。

干细胞技术的最新进展意味着可以确保质量，一致性，活性和安全性，并且可以在实验室中生长基本上无限量的产生多巴胺的神经细胞用于移植。这种方法现在正迅速进入临床试验的初步测试。随着多种人胚胎干细胞系的可用性，以及从患者自身血液或皮肤细胞产生诱导多能细胞或神经元细胞的可能性，起始材料的选择也得到了扩展。最初使用多能干细胞作为供体组织的系统临床移植试验于2018年在日本启动。

“我们正在进入一个令人兴奋的干细胞治疗时代，”Parmar博士评论道。“第一代细胞正在试验中，干细胞生物学和基因工程的新进展将在未来为更好的细胞和疗法做出贡献。在展示基于干细胞的修复疗法将如何发挥作用方面还有很长的路要走，并且要了解什么，在哪里以及如何传递细胞，以及向谁传递细胞。但近年来技术的巨大进步使人们很容易推测，在未来几十年中，细胞替代可能在减轻运动症状(至少不是其他症状)方面发挥越来越大的作用。

“随着几个研究小组，包括我们自己的研发中心，迅速转向PD的干细胞疗法测试，不仅有改善我们患者可能性的动力，而且还意识到我们最好的机会是协调各组之间的努力，“Henchcliffe博士补充道。“现在，我们只谈论在PD中使用细胞疗法的第一个合乎逻辑的步骤。重要的是，它可以开辟能够设计细胞以提供卓越治疗的方式，可能使用不同类型的细胞来治疗PD的不同症状，如运动问题和记忆丧失。

“这种PD大脑修复方法肯定具有巨大的潜力，未来二十年也可能会看到干细胞工程在针对特定患者或患者群体量身定制的干细胞方面取得更大进展，”医学博士Patrik Brundin评论道。美国密歇根州大急流城Van Andel研究所博士，美国加利福尼亚州帕洛阿尔托斯坦福大学病理学系斯坦福大学中心医学博士J. William Langston博士，帕金森病学杂志主编疾病。“与此同时，还有一些生物学，实践和商业障碍需要绕过才能成为常规治疗。”